Ученые работают над экспериментальной техникой редактирования ДНК человека внутри тела

В США ученые попытались отредактировать ДНК человека внутри его собственного тела, постоянно меняя генетический код, согласно данным The Associated Press. В течение одного-трех месяцев станет понятно, дало ли редактирование результат. Если техника работает, то сможет поспособствовать развитию генной терапии.

У пациента 44-летнего Брайана Мадукса генетическое заболевание – синдром Хантера: у него отсутствует ключевой ген в клетках печени, разрушающий сложные молекулы, которые накапливаются и вызывают повреждение тела. Синдром приводит к инфекции, затруднению дыхания, а также проблемам с сердцем и мозгом. В рамках терапии, части клинического испытания, проводимого Sangamo Therapeutics, исследователи дали пациенту смесь, которая в конечном итоге должна вставить недостающий ген в его ДНК.

«Мы «разрезаем» ваш ДНК, открываем его, вставляем ген, скрепляем его обратно. Невидимая починка, – говорит Пэнс Сэнди Макра, президент Sangamo. – Ген становится частью вашего ДНК и остается на всю оставшуюся жизнь».

Редактирование является постоянным, и это представляет собой реальный риск, ведь реакция будет непоправима. Редактирование ДНК может повлиять на другие гены или части генома, например, спровоцировать рак. Но Мадукс, переживший уже 26 операций из-за изнурительных расстройств, говорит, что готов рискнуть. «Надеюсь, это поможет мне и другим людям», – сказал он The Associated Press.

По словам AP, для успешного лечения Мадуксу необходимо отредактировать новым геном лишь 1% клеток печени. Успешное редактирование не излечит пациента полностью, но должно предотвратить дальнейшее развитие синдрома.

Терапия имеет потенциал изменить жизнь Брайана Мадукса и тысячи других людей навсегда.