Ученые впервые отредактировали гены живому человеку

Технологию генного редактирования впервые опробовали на пациенте с неизлечимым генетическим заболеванием. Вскоре можно будет оценить успешность лечения, когда станет известно, получилось ли "отремонтировать" гены.

Брайан Мэддокс из Америки болеет синдромом Хантера - заболеванием X-хромосомы. Из-за него у пациентов не синтезируется в печени один из важных для человека ферментов, как итог - от синдрома страдают различные органы и ткани организма. Очень часто у человека появляются риниты и разные виды грыж.



Брайан добровольно стал первым и пока единственным пациентом, которому отредактировали гены не в отдельно выращенных клетках, а прямо в его собственном организме. Ученые при помощи метода "цинковых пальцев" ввели ему копию "нормального" гена, который способен кодировать нужный фермент.

Работает ли новый ген в теле Мэддокса и не будет ли он отторгнут его организмом, станет известно лишь спустя месяц. Данная технология вполне вероятно может и не сработать, однако для данного пациента это стало огромным шансом на излечение. Если все пройдет успешно - Брайану больше не придется вводить инъекции дорогостоящего искусственного фермента.