В США медики впервые использовали CRISPR для лечения анемии

В США медикам впервые удалось использовать CRISPR для лечения наследственного заболевания. В испытании участвовала женщина, долгое время страдающая от тяжелой формы серповидной анемии. Пациентке были введены ее же стволовые клеток, информирует издание National Public Radio.


CRISPR представляет из себя инновационную технологию, позволяющую осуществлять редактирование генов высших живых организмов. Она основана на особых участках бактериальной ДНК. Эксперты отредактировали гены стволовых клеток жительницы Штатов так, чтобы их "наследники" смогли производить специальный вид гемоглобина.

При серповидноклеточной анемии в организме человека появляется мутантный гемоглобин S, хуже переносящий кислород. Эритроциты при таком заболевании приобретают форму серпа и не отличаются особой продолжительностью жизни.

Этот генетический недуг больше поражает жителей Индии, некоторых стран Южной Европы и африканских государств из-за жаркого климата. После исправления мутантной версии гемоглобина пациентке из штата Миссури возвратили клетки. Если процедура не повлечет осложнений, то в организме Виктории Грей будут образовываться "правильные" эритроциты.