JCI Insight: разработана генотерапия для лечения наследственной потери слуха

Группа ученых из Японии сделала значительный шаг в области медицины, создав новый подход к лечению наследственной потери слуха. Исследование, опубликованное в журнале JCI Insight, сосредоточено на гене GJB2, который является одним из основных виновников врожденной глухоты. Он отвечает за синтез белков, необходимых для передачи звуковых сигналов внутри уха. Однако наличие мутаций в этом гене может привести к нарушению слуха.

Ученые нашли способ исправить такие мутации, применив технологию редактирования генов. Они использовали безопасный аденовирус, который осуществляет доставку исправленного гена непосредственно в клетки уха. В отличие от традиционных методов, которые слишком громоздки для такой доставки, исследователи разработали компактный и точный инструмент.

Первые испытания на клетках человека и лабораторных мышах с мутациями в гене GJB2 показали обнадеживающие результаты: после применения генной терапии они начали функционировать как в здоровых организмах. Эта разработка открывает перспективы для создания эффективного лечения наследственной потери слуха. Доктор Казусаку Камия, ведущий автор исследования, выразил надежду, что предложенный метод сделает лечение более доступным и может быть использован для терапии других генетических заболеваний.