PLoS Biology: две коротких молекулы могут защитить от наследственной слепоты

Международная команда исследователей достигла существенного прогресса в борьбе с пигментным ретинитом. Ученые из США, Испании и Германии обнаружили две молекулы, способные предотвращать повреждение клеток сетчатки при этом наследственном заболевании.

Пигментный ретинит характеризуется мутацией в гене, который кодирует белок родопсин, что приводит к нарушению его правильного сворачивания. Это вызывает дисфункцию клеток сетчатки, ответственных за зрение, и постепенную потерю зрения.

Около 100 тысяч человек в США поражены этим заболеванием. Существующие методы лечения основаны на применении ретиноидных соединений, однако их высокая токсичность затрудняет их использование.

Ученые применили виртуальный скрининг для поиска стабильных молекул, способных проникать через барьер между кровотоком и глазом. Выявленные соединения показали способность предотвращать образование дефектного родопсина и затормозили дегенерацию сетчатки у грызунов с пигментным ретинитом.

По словам исследователей, это открывает новые возможности для создания безопасных и эффективных методов лечения, которые позволят замедлить прогрессирование заболевания и сохранить зрение пациентов. Однако перед тестированием на людях необходимы дополнительные исследования.